Medzinárodný tím vedcov dosiahol prelomový úspech, ktorý môže znamenať novú éru v liečbe cukrovky 1. typu. Pomocou geneticky modifikovaných beta buniek, ktoré produkujú inzulín, sa po prvýkrát podarilo zabezpečiť, aby ich imunitný systém pacienta neodmietol. Prvé výsledky tejto revolučnej metódy sú mimoriadne sľubné a naznačujú, že by sa mohlo jednať o krok vpred k úplnému vyliečeniu tejto chronickej choroby.
Pokrok vďaka technológii CRISPR
Vedci zo Švédska a Spojených štátov využili najmodernejšiu technológiu CRISPR, ktorá umožňuje presné genetické úpravy. Beta bunky odobraté od darcu prešli procesom genetickej manipulácie, počas ktorého sa znížila produkcia proteínov na povrchu buniek, ktoré imunitný systém identifikuje ako cudzie. Navyše, zvýšila sa produkcia proteínu CD47, ktorý vysiela signál „nerušiť“ a tým bráni útoku imunitných buniek na transplantované tkanivo. Upravené bunky boli následne transplantované do predlaktia pacienta trpiaceho diabetom 1. typu.
Prvá fáza štúdie priniesla silné dôkazy o bezpečnosti a čiastočnej účinnosti takéhoto zákroku. Aj po 12 týždňoch od transplantácie sa ukázalo, že bunky neboli imunitným systémom napadnuté a pokračovali v produkcii inzulínu. Táto zmena je zásadná, pretože umožnila pacientovi vyhnúť sa doživotnému užívaniu imunosupresív, ktoré zvyčajne sprevádzajú transplantácie a oslabujú imunitný systém.
Budúcnosť liečby
Aj keď bola transplantácia úspešná, pacient dostal len obmedzené množstvo beta buniek, a preto si naďalej musí podávať inzulín v injekciách. Hlavným cieľom prvej fázy výskumu bolo overiť bezpečnosť a uskutočniteľnosť tejto metódy. Vedci plánujú v ďalších fázach študovať, ako dlho sú geneticky upravené bunky životaschopné, a skúmať ich schopnosť plne nahradiť zničené beta bunky. Ak budú výsledky úspešné, táto prelomová terapia by mohla miliónom pacientov s diabetom 1. typu priniesť nádej na úplnú remisiu ochorenia.
Situácia na Slovensku
Na Slovensku patrí cukrovka medzi najčastejšie chronické ochorenia. V závere roka 2023 evidovali viac ako 355-tisíc diagnostikovaných pacientov, pričom reálne číslo môže byť ešte vyššie. Väčšina pacientov, až 91 %, trpí diabetom 2. typu, ktorý je spojený s nezdravým životným štýlom. Tento typ ochorenia si na Slovensku vyžaduje liečbu u viac ako 320-tisíc osôb.
Na druhej strane, diabetom 1. typu, ktorý je závažným autoimunitným ochorením, trpí približne 25-tisíc Slovákov, teda asi 7 % všetkých diabetikov. Na rozdiel od diabetu 2. typu ho nemožno ovplyvniť životným štýlom, pretože imunitný systém ničí beta bunky zodpovedné za produkciu inzulínu. Podstatou novej liečby je vytvorenie „chránenej továrne“ v tele pacienta, ktorá dokáže túto produkciu obnoviť.
Aj keď sa nová terapia aktuálne zameriava výlučne na diabetes 1. typu, úspech prvých štúdií dáva nádej, že vedci sú bližšie k riešeniu jedného z najnáročnejších medicínskych problémov súčasnosti.
